诺华单价47.5万美元“基因疗法”成争议焦点

FDA 于本周三批准了基于患者自身免疫细胞治疗癌症的 CAR-T 技术——这是这类技术第一次获得批准。但与此同时，开发该技术的瑞士药物巨头诺华在试图平息外界对这一价格高昂疗法的批评。

诺华声称，这项被称为 Kymriah（嵌合抗原受体疗法）的个性化免疫疗法的单次治疗价格为 47.5 万美元，包括从病人体内抽取 T 细胞、对其进行基因改造以针对性攻击癌细胞、最后将其输回到病人体内的全过程。事实上，这个价格也显著低于很多分析师所预测的 60 万-75 万美元。

图丨诺华Kymriah技术流程

目前，该技术只能在美国的有限几个医疗机构实行，原因在于，该技术本身是一种需要针对患者本身进行高度定制的治疗方法，并且整个过程需要约 1 个月时间完成。复杂流程加上高昂价格，是这一突破性技术的显著不足之处。

该技术本来名为 CLT019，但在 FDA 批准后，诺华将其称为 Kymriah。在临床实验中，Kymriah 技术显著提高了青少年白血病患者的生存几率，而这种被称为 leukemia 的白血病在此前尚无有效的治疗措施。

为了平息外界对其高昂价格的批评，诺华承诺，对那些享受公共医疗补助的病人，在治疗生效后才收取费用；对私人医保覆盖的病人，它也会在旅行、住宿和个人支付额度上提供金融援助。

诺华美国肿瘤医疗部门负责人 Bill Hinshaw 表示，该公司在定价问题上已经充分考虑了患者的利益。他引用独立分析师的估计结果称，该技术的定价应该为 60 万-75 万美元。Bill 表示，该技术针对的患者是青少年，他们的医疗费用由公共医疗补助、私人医保公司和其他针对儿童的联邦医保项目覆盖，绝大多数患者都无需自己支付全款，大部分费用由雇主、保险公司和纳税人承担。

诺华 CEO Joe Jimenez 表示，公司会对那些疗效不显著的病人减免费用。诺华也正在成年人身上测试用 Kymriah 技术治疗弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，但是实验证明，疗效没有治疗儿童白血病好。

尽管如此，诺华的定价仍然遭到批评。由劳拉和约翰·阿诺德基金会（Laura and John Arnold Foundation）支持的团体组织“Patients for Affordable Drugs”一向致力于降低美国处方药的价格。该组织主席 David Mitchell 表示，尽管诺华声称 47.5 万美元已经很便宜，但是在他看来，这仍然是过高定价。诺华“本来可以定更高价格”的说法纯属托词。

图丨David Mitchell

临床和经济研究所的负责人 Steve Pearson 是研究药物价格的专家，他表示：定价是否合理，应该以是否对患者有利为标准，而不是以某些分析师的预期价格为标准。

Pearson 博士表示：对于消费者，他们完全有理由质疑，为什么合理价格是 47.5 万美元，而不是 17.5 万美元、60 万美元、75 万美元或者其他任何价格。更重要的是，诺华并没有说明，价格如何影响病人承受这一治疗方法的能力；也并没有考虑这种开创性的疗法，其定价将为之后的新药树立标杆。

宾夕法尼亚大学医学院教授 Carl June 是 Kymriah 技术研发的负责人，他回忆，1990 年代 Kymriah 技术启动研发的时候，没人知道该技术最后能否商业化。不过他们的努力最终获得了回报。一位接受了 Kymriah 技术治疗的患者表示，“我认为，这项技术将在整个癌症治疗领域掀起革命。”

尽管 Kymriah 技术目前仅仅对少数几种白血病有效，但是诺华正在对 Kymriah 技术在肺癌和脑癌治疗中的应用进行早期实验。June 博士表示，7 年前被 Kymriah 治愈的第一例白血病患者今天仍然没有复发，但是尚不能断言 Kymriah 可以彻底防止癌症复发。由于 June 博士和 Kymriah 技术存在利益关联，所以他表示不能透露更多的细节。

图丨宾夕法尼亚大学医学院教授 Carl June

根据美国国家卫生研究院的数据，急性淋巴细胞白血病是美国最常见的儿童癌症，每年有 3100 例 20 岁以下的患者被确诊。其中约 600 例传统治疗方法对其无效的患者有望从 Kymriah 技术中受益。

FDA 已经批准了 76 项个性化免疫疗法的测试请求。FDA 生物制剂研究和评估中心负责人 Peter Marks 表示，个性化免疫疗法将有更广阔的应用前景。